Iniziativa
A Multi-Center, Observational Study to Evaluate the Long-Term Safety of Subcutaneous Injections of Palynziq® (pegvaliase) in Subjects with Phenylketonuria
Referente attività: Francesca Nardecchia
Area di intervento: Salute pubblica e benessere
Durata dell’iniziativa: 2023-01-01
Luoghi di svolgimento: Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Umberto I
Eventuale riferimento ad attività con/per/di: malattie rare
E' uno studio multicentrico, osservazionale della durata di 10 anni per caratterizzare ulteriormente il profilo di sicurezza di pegvaliase, comprese le reazioni di ipersensibilità, la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine e l'efficacia delle misure aggiuntive di minimizzazione del rischio in soggetti che ricevono pegvaliase per il trattamento della PKU.
Beneficiari e stakeholders interni: Docenti, ricercatori e studenti
Beneficiari e stakeholders esterni: pazienti, famiglie e associazioni pazienti
caratterizzare ulteriormente il profilo di sicurezza di pegvaliase, comprese le reazioni di ipersensibilità, la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine e l'efficacia delle misure aggiuntive di minimizzazione del rischio in soggetti che ricevono pegvaliase per il trattamento della PKU