Iniziativa
A Multi-Center, Observational Study to Evaluate the Long-Term Safety of Subcutaneous Injections of Palynziq® (pegvaliase) in Subjects with Phenylketonuria
Referente attività: Nardecchia Francesca
Area di intervento: SALUTE PUBBLICA E BENESSERE
Durata dell’iniziativa: da 2023 a 2024
Luoghi di svolgimento: Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Umberto I
Eventuale riferimento ad attività con/per/di: malattie rare, sperimentazione clinica, tutela della salute pubblica
E' uno studio multicentrico, osservazionale della durata di 10 anni per caratterizzare ulteriormente il profilo di sicurezza di pegvaliase, comprese le reazioni di ipersensibilità, la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine e l'efficacia delle misure aggiuntive di minimizzazione del rischio in soggetti che ricevono pegvaliase per il trattamento della PKU.
Beneficiari e stakeholders interni: Docenti, ricercatori e studenti
Beneficiari e stakeholders esterni: pazienti, famiglie e associazioni pazienti
caratterizzare ulteriormente il profilo di sicurezza di pegvaliase, comprese le reazioni di ipersensibilità, la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine e l'efficacia delle misure aggiuntive di minimizzazione del rischio in soggetti che ricevono pegvaliase per il trattamento della PKU