Iniziativa
A phase 3 Study of PTC923-MD-PKU-004 in subjects with phenylketonuria
Referente attività: Francesca Nardecchia
Area di intervento: Salute pubblica e benessere
Durata dell’iniziativa: 2022-01-01
Luoghi di svolgimento: Azienda Ospedaliero Universitaria Policlinico Umberto I
Eventuale riferimento ad attività con/per/di: malattie rare
Lo scopo principale di questo studio è valutare l'efficacia a lungo termine della sepiapterina nel preservare il funzionamento neurocognitivo nei bambini con PKU quando il trattamento viene iniziato nella prima infanzia
Beneficiari e stakeholders interni: Docenti, studenti, ricercatori
Beneficiari e stakeholders esterni: Pazienti, famiglie, associazioni paziente
filippo.manti@uniroma1.it
Maggiore aderenza dei pazienti al trattamento della PKU